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来源:广州六顺生物
创新药通常指从实验室发现新的分子或化合物开始,经过动物实验了解其安全性以及毒性反应,了解在动物体内的代谢过程,作用部位和作用效果,再经过首次人体试验,经历I期,II期,III期临床试验,证实安全有效及质量可控制之后,才可以获得药物监管机构的批准。创新药不同于仿制药,创新药强调首创性,研发难度大,需要经过大量临床试验和严格的审批。
我国创新药发展环境
近十年,为改变我国医药行业长久落后的现状,一系列政策不断出台,中国医药行业可谓发生了巨变,同时资本和人才也提供了巨大助力。由此,中国创新药行业发展环境迎来重大利好,行业发展处处焕发勃勃生机。
受制于时代发展水平的限制,过去我国对药物研发创新能力没有给予足够重视,医药相关政策也没有充分表现出鼓励创新的导向,仿制药往往是企业的第一选择。近些年政府发布了一系列对创新药利好的政策,以推动创新药企的发展。从临床、申报上市到落地使用的全流程,多种政策共同发力为我国创新药的快速发展营造出良好环境,为创新药发展奠定了基石。
医药行业的快速发展使得越来越多的资本关注到医药市场,一级市场表现活跃。二级市场也突破性地对上市规则进行改革,降低了对医药行业的上市要求,进一步推动了创新药行业欣欣向荣的局面。更多资本的流入为我国创新药的启动提供了充足的动力。
创新人才是创新药研发的内在核心,人才引进政策的推出为创新药发展做好了充分铺垫。近年来生物医药园区为引入优质人才,制定了优厚的人才引进政策,吸引一批又一批优质医药人才回国进行创业,为中国创新药行业注入新鲜血液。
近年来,政府颁布和改革了多项政策以支持创新药的快速发展,其中包括特殊审批管理条例、先行区政策及医保政策。
01
特殊审批管理条例
以鼓励药品创新,提升药品质量为导向,国家陆续出台了一系列针对新药注册的特殊审批管理规定,在加快新药注册步伐上取得了良好效果。2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布,明确建立药品加快上市注册制度,支持以临床价值为导向的药物创新。《药品注册管理办法》设立了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道,并明确了每个通道的纳入范围、程序、支持政策等要求。
纳入突破性治疗药物的产品能够在临床试验关键阶段加强与CDE审评人员沟通,从而大幅降低监管阻力,提高临床试验效率,提升上市审批速度;满足附条件批准上市的药物允许在完成Ⅲ期确证性临床试验前附条件批准上市,大大缩短药物临床研发时间;纳入优先审评审批通道的药物上市许可申请审评时限将缩短至130日,其中临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限可缩短至70日;纳入特别审批通道的药物,NMPA将组织加快并同步开展药品注册受理、审评、核查、检验工作。
在新药审批政策的支持下,我国创新药上市申请审批速度明显加快。2012年,我国创新药递交NDA到获批上市的时间平均为927.4天,而2022年这一时间已经缩短至485.7天,新药审批速度也呈现出加快的趋势。
02
先行区政策
建设先行区是我国对加速创新药行业发展的另一大政策创新模式,其能够通过临床使用国外已上市、国内未上市的药物,产生真实世界数据,达到加速药物上市的目的。2013年2月,海南博鳌国际医疗旅游先行区成立,允许临床急需的药品药械在指定医疗机构先行先试。2015年大湾区概念提出,2019年2月大湾区发展规划纲要发布。海南博鳌乐城和大湾区的建立成功打造了与全球医疗资源高度协同接轨的特区。
03
医保政策
除药品审批和先行区政策之外,国家对原有的医保政策也作出了大刀阔斧的改革,以适应和推动创新药的发展。
首先是对医保目录的调整时间进行了改革。以往医保目录调整时间间隔较长,不利于新药进入。国家医保局近年来逐渐建立起医保目录动态调整机制,原则上每年对医保目录调整一次。
其次是对医保目录的药品准入路径也进行了调整。伴随着国家谈判的发展进程,从2017年开始,谈判准入逐渐成为目录调整的重要方式。2019年医保目录调整方案明确规定我国医疗保障目录药品调整的准入路径分为常规准入和谈判准入两种。在满足有效性、安全性等前提下,价格(费用)与药品目录内现有品种相当或较低的,通过常规方式纳入目录;价格较高或对医保基金影响较大的专利独家药品应当通过谈判方式准入。近些年,谈判准入逐渐成为药品调入的主流。根据医药魔方数据统计,2017年,国家医保目录通过常规准入的方式调入的药品数量还有339种,到2021年国家医保目录通过常规准入的方式调入的药品数量已经下降为7种,而通过谈判准入的方式调入的药品数量从2017年的44种上升为2021年的67种。
随着医保制度的改革,创新药逐渐成为医保谈判的主流。在目前开展的五次国家药品集中谈判中,出现明显的上市新药比例增多的趋势。17、18、19年谈判品种销售额的增长,也体现了医保对于创新药上市销售的助力。